Народження ліки: від пробірки до аптеки.


Кожного разу, приходячи в аптеку, ви бачите на полицях сотні і навіть тисячі ліків від самих різних хвороб - від головного болю до раку. А ви ніколи не замислювалися над тим, як вони створюються? Як хімічна речовина з незрозумілою назвою перетворюється на лікарський препарат, який не тільки не шкодить організму, але і, навпаки, допомагає йому справитися з хворобою?
Тож який він, шлях ліки?
Очевидно, існування лікарського препарату починається з того моменту, коли вчені виявляють у будь-якої хімічної речовини властивості, що дозволяють розраховувати на його ефективність при тій чи іншій патології - інакше кажучи, сприятливі фармакологічні ефекти. Іноді такі відкриття робляться абсолютно випадково - наприклад, саме так були відкриті наркотичні властивості закису азоту ("звеселяючого газу"), що застосовується в сучасній фармакології. В інших випадках вчені виділяють діючі речовини з деяких субстанцій, які мають інтерес для фармакологічним ефектом. Класичний приклад - хінін, виділений з вербової кори, яка здавна застосовувалася для лікування лихоманки. Нарешті, третій, найбільш сучасний і дорогий, але, напевно, найефективніший спосіб - це спрямований синтез лікарського препарату. Сучасна медицина володіє достатніми знаннями про механізми розвитку багатьох захворювань, щоб виділяти певні біохімічні реакції і процеси, впливаючи на які, можна розраховувати на сприятливий ефект. Знаючи структуру беруть участь у цих реакціях білків та інших сполук, можна синтезувати речовини з заданою структурою, які будуть блокувати або активувати необхідні процеси. Саме так з'являються на світ більшість сучасних препаратів, наприклад ліки проти раку.
Отже, вчені виявили, що деяка речовина (або група близьких за структурою речовин) може володіти деяким фармакологічним ефектом. Що робити далі?
Очевидно, необхідно довести, що цей ефект буде проявлятися при введенні речовини в організм (адже те, що ми бачимо в пробірці, може і не відповідати тому, що буде відбуватися в живих тканинах!), а також підтвердити, що досліджувана речовина не порушує інші важливі біохімічні процеси. І тут нам на допомогу приходять "вічні жертви науки" - лабораторні тварини. За сучасними правилами, для того, щоб речовина було допущено до випробувань на людях, його ефективність і безпека повинна бути доведена мінімум на трьох видах тварин. Як правило, це лабораторні гризуни, кішки або собаки. Сам процес вивчення ефектів майбутніх ліків на тварин називається доклінічними випробуваннями.



Результати доклінічних випробувань направляються в організацію, що контролює весь фармацевтичний ринок країни, де було створено ліки (у нас це Фармакологічний комітет Міністерства охорони здоров'я). Якщо контролююча організація визнає представлені дані достатнім доказом ефективності та безпеки препарату, починаються дослідження його ефектів на людях, тобто клінічні випробування.
Клінічні випробування ліків проводяться в три фази, кожна з яких має певне завдання.
У першій фазі клінічних випробувань ліки призначається невеликого числа (зазвичай від 50 до 100) здорових добровольців. У ході цієї фази перевіряється безпечність препарату для людини (адже організм тварин все-таки відрізняється від організму людини!), А також вивчаються його основні побічні ефекти і визначаються можливі дозування ..
Під час другої фази випробувань препарат призначається вже не здоровим людям, а пацієнтам, що страждають на те захворювання, для лікування якого призначається досліджувану речовину. Число учасників цієї фази звичайно теж невелика - від 100 до 300 осіб. Завдання другої фази полягає в тому, щоб оцінити ефективність препарату в умовах реальної хвороби, а також щоб підібрати оптимальні з точки зору лікувального ефекту дози.
Нарешті, третя фаза випробувань потрібна для того, щоб скласти уявлення про рідкісні побічні ефекти і довгостроковому дію препарату. Це наймасштабніша частина досліджень - у ній можуть брати участь сотні тисяч осіб. Чим більше пацієнтів отримуватимуть ліки, тим вище ймовірність того, що лікарям вдасться точно описати всі варіації його дії. Як правило, третя фаза випробувань проводиться в різних медичних установах, а іноді і в різних країнах. По-перше, тільки так можна набрати необхідну для досліджень число пацієнтів, а по-друге, таким чином досягається необхідна генетична і національна "різнорідність" хворих.
Результати клінічних випробувань, незалежно від того, чи вважають їх творці препарату позитивними або негативними, в обов'язковому порядку надаються контролюючої організації. На їх підставі виноситься рішення про можливість використання препарату в клінічній практиці. І з цього моменту (природно, якщо висновок експертів виявляється сприятливим) нові ліки заноситься до списку дозволених препаратів, починає надходити в клініки і аптеки, а у фармакологічних довідниках з'являється новий рядок.